IMPLICONplus 08 2019: Efficacy und Effectiveness – Missverständnisse und Interpretationsvielfalt – von Gerd Glaeske

Textauszug:

Sowohl in den USA als auch in Europa haben die zuständigen regulatorischen Behör­den in den letzten Jahren verschiedene Verfahren eingeführt, die eine Beschleu­ni­gung der Zulassung neuer Arzneimittel erlauben, um Patienten mit schwe­ren oder seltenen Erkrankungen (z. B. in der Onkologie) einen rascheren Zugang zu neuen Arzneimitteln zu ermöglichen. So jedenfalls die häufig offizielle Lesart dieser Strategie. Ein Ergebnis solcher beschleunigten Zulassungs­ver­fah­ren sind letzt­lich aber auch die unübersehbar große Anzahl von neuen Arznei­mit­teln, die den AMNOG-Prozess ohne belegten Zusatznutzen beenden. Dies sind seit der Einfüh­rung des AMNOG im Jahre 2011 mit 216 neuen Präparaten über die Hälfte aller seit­dem bewer­te­ten Medikamente. Ein Grund für dieses eher verstörende Ergebnis könnte durch die Gegen­über­stellung des im Arzneimittelrecht verankerten Begriffs der unter Ideal­bedin­gungen in einer Zulassungsstudie erreichbaren Wirksamkeit für den Patienten (efficacy) und der unter Alltagsbedingungen erreichbaren Wirk­sam­keit (effectiveness) verursacht sein. Dazu sollen die folgenden Überlegungen einen Beitrag und Diskus­sionsa­nreiz bieten. (Windeler, Antes 2001; Glaeske, 2012; Glaeske et al., 2017).