IMPLICONplus 12 2018:
Neue langwirksame Gentherapien – Herausforderungen für die GKV – von Fabian Berkemeier, Stephanie Sussmann und Mathilda Diel
Textauszug:Die Behandlung schwerwiegender Erkrankungen durch Gentherapien stellt seit Jahrzehnten eines der großen Ziele der medizinischen Forschung dar. Der zugrundeliegende Ansatz ist ein Transfer von Genmaterial in Zellen durch die Verwendung eines Vektors mit dem Ziel, die Umsetzung der Genexpression der Zelle zu verändern (Kay 2011). Je nach Indikation und Therapieansatz kann dabei entweder ein funktionales Gen einer Zelle hinzugefügt, ein dysfunktionales Gen einer Zelle korrigiert oder ein natürliches Gen modifiziert werden, um eine bestimmte Funktion zu erfüllen. Die Zahl genetischer Therapien wird in den kommenden Jahren stark zunehmen. 45 Gentherapien für 42 Erkrankungen befinden sich aktuell in späten Phasen klinischer Entwicklung. Diese hochinnovativen Präparate eröffnen schwerkranken Patienten neue Behandlungsoptionen, könnten jedoch die Krankenkassen unterschiedlich stark belasten. Dies könnte eine Anpassung des Erstattungs- und Finanzierungssystems der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) erforderlich machen.
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