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IMPLICONplus 12 2018:
Neue langwirksame Gentherapien – Herausforderungen für die GKV – von Fabian Berkemeier, Stephanie Sussmann und Mathilda Diel

Textauszug:
Die Behandlung schwerwiegender Erkrankungen durch Gentherapien stellt seit Jahr­zehn­ten eines der großen Ziele der medizinischen Forschung dar. Der zugrunde­lie­gen­de Ansatz ist ein Transfer von Genmaterial in Zellen durch die Verwendung eines Vektors mit dem Ziel, die Umsetzung der Genexpression der Zelle zu verändern (Kay 2011). Je nach Indikation und Therapieansatz kann dabei entweder ein funktionales Gen einer Zelle hinzugefügt, ein dysfunktionales Gen einer Zelle korrigiert oder ein natür­liches Gen modifiziert werden, um eine bestimmte Funktion zu erfüllen. Die Zahl genetischer Therapien wird in den kommenden Jahren stark zunehmen. 45 Gen­the­ra­pien für 42 Erkrankungen befinden sich aktuell in späten Phasen klinischer Ent­wick­lung. Diese hochinnovativen Präparate eröffnen schwerkranken Patienten neue Behand­lungs­optio­nen, könnten jedoch die Krankenkassen unter­schied­lich stark belasten. Dies könnte eine Anpassung des Erstattungs- und Finan­zie­rungs­systems der gesetz­li­chen Krankenversicherung (GKV) erforderlich machen.

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